Les Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU) sont délivrées dans les conditions suivantes :
- Les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares
- Il n'existe pas de traitement approprié
- Leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques
En pratique, il existe deux types d'autorisation temporaire d'utilisation :
ATU nominative
L'ATU dite nominative délivrée pour un seul malade nommément désigné et ne pouvant participé à une recherche biomédicale, à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur.
ATU de cohorte
L'ATU dite de cohorte concerne un groupe ou sous-groupe de patients, traités et surveillés suivant des critères parfaitement définis dans un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations.
L'ATU de cohorte est délivrée à la demande du titulaire des droits d'exploitation, qui s'engage à déposer une demande d'AMM dans un délai fixé.
Ce dispositif, mis en place en France depuis 1994, concerne plusieurs centaines de spécialités pharmaceutiques et a permis notamment le traitement par de nouveaux médicaments, de plusieurs dizaines de milliers de patients en situation d'échec thérapeutique, et ceci, plusieurs mois avant leur AMM. En 2007, environ 20.000 patients ont été traités dans ce contexte par plus de 200 médicaments octroyées par l'Afssaps.